Vuosittaisen tuloskorttimme, jossa päivitetään maailman biofarmojen 50 parasta lääkemyyntiä tuottavaa yritystä, ykköspaikka pysyi muuttumattomana neljättä vuotta peräkkäin (Pfizer, astu esiin). Mielenkiintoista on kuitenkin se, että viime vuosiin verrattuna sijoista kilpailemisessa on tapahtunut melkoista liikehdintää. Vaihtelu voi olla osoitus sellaisista tekijöistä kuin liiketoiminnan monipuolistuminen, edelleen hyvin vakiintunut patenttisuoja, suosittujen hoitojen käyttöaiheiden laajeneminen entisestään, kohdennetumpi salkku- ja valmisteilla olevien lääkkeiden valikoima ja haasteet, joita aikoinaan uutuuslääkkeillä – jopa parantavilla ”ensikertalaisilla” – on markkinaosuuden säilyttämisessä.
Tai ehkäpä vaatimaton uudelleenjärjestely on pieni merkki biofarmasian ja terveydenhuollon yritysten tulevista suuremmista muutoksista – toimintastrategian muutoksista ja lääketieteellisen tieteen ja teknologian kehityksestä, jotka ovat vielä liian kaukana, jotta ne näkyisivät merkittävästi suurten lääke- ja biotekniikkayritysten kaupallisessa tuotannossa.
Jälleen yhdessä biotieteiden markkinatutkimusyritys Evaluate Ltd:n kanssa toimitetuissa tiedoissa Pfizer sijoittui ensimmäiselle sijalle vuoden 2018 reseptilääkkeiden liikevaihdossa, yhteensä 45,3 miljardilla dollarilla (ks. alla olevan taulukon alareunasta selitys siitä, miten listat on laskettu). Huomattavaa Pfizerille on, että rintasyöpälääke Ibrance, joka sai huhtikuussa FDA:n hyväksynnän miehille, joilla on HR+, HER2- metastaattinen rintasyöpä, kasvoi viime vuonna 31,7 prosenttia vuoden 2017 koko vuoden luvuista. Pfizerin onkologisen portfolion, yhdessä Eliquis-lääkkeen ja yhtiön biosimilaarien kanssa, odotetaan tiettävästi lisäävän lääkejätin lähiajan tuloskasvua. Viime vuonna Eliquis ohitti varfariinin ja nousi Yhdysvaltain oraalisten antikoagulanttien markkinajohtajaksi.
Roche ja Novartis vaihtoivat toista ja kolmatta sijaa viimeisimmässä rankingissa, ja Roche nousi Novartisin ohi 6,8 prosentin kasvulla Rx-myynnissä. Roche käytti myös eniten rahaa tutkimukseen ja kehitykseen, 9,8 miljardia dollaria. Herceptin on edelleen Rochen myydyin lääke, mutta sen patentti on päättynyt, ja Reutersin raportin mukaan lääkkeen myynti laski 16 prosenttia Euroopassa viime vuonna, ja Yhdysvalloissa on tänä vuonna luvassa kilpailua Celltrionin ja Tevan, Pfizerin ja Mylanin biosimilaareista. Jos kauppa toteutuu, Roche lisää myyntiä ja valmisteilla olevia resursseja Spark Therapeuticsin helmikuussa tekemänsä 4,8 miljardin dollarin yritysoston myötä (lehdistötiedotteeseen mennessä tarjouksen toinen jatkoaika oli meneillään). Spark sai vuoden 2017 lopulla hyväksynnän Luxturnalle, kaikkien aikojen ensimmäiselle kohdennetulle geeniterapialle, jolla hoidetaan perinnöllistä verkkokalvosokeutta. Spark keskittyy myös hemofilian, lysosomaalisten varastosairauksien ja neurodegeneratiivisten sairauksien geeniterapioihin.
Novartis, jonka lääketuotot kasvoivat listallamme 3,8 %, on saanut viime aikoina paljon huomiota oman geeniterapiatuotteensa, Zolgensman, ympärillä, jonka FDA hyväksyi viime kuun lopulla hoitamaan alle kaksivuotiaita lapsia, joilla on selkäydinkanavan lihasatrofia, potentiaalisesti tappava sairaus. Novartis hinnoitteli kertaluonteisen infuusion 2,1 miljoonaan dollariin. Tämä hinta on herättänyt huomiota ja kuvastaa niitä uusia vesiä, joita geeniterapiat yleisesti ottaen aiheuttavat terveydenhuoltojärjestelmille ja maksajille sekä hallituksille ja sääntelyviranomaisille, jotka joutuvat miettimään, miten nämä tuotteet katetaan ja miten niitä rahoitetaan (katso Washingtonin kirjeenvaihtajamme raportti täältä). Katsottuaan ensin, että Zolgensma ei ole kustannustehokas 2,1 miljoonan dollarin hinnalla, Institute for Clinical and Economic Review (ICER) muutti kurssiaan viime kuussa uusien tietojen ja arvoon perustuvien maksusuunnitelmien tarkastelun perusteella. Julkaistujen raporttien mukaan Novartis sanoo, että sillä on riittävästi valmistuskapasiteettia Zolgensman lanseeraustarpeiden täyttämiseksi. Tuotannon esteet vaikuttivat osaltaan siihen, että Novartisin soluhoito Kymriah, maailman ensimmäinen CAR-T-lääke, joka sai ensimmäisen hyväksynnän elokuussa 2017, käynnistyi hitaammin. Kymriah kohdistuu akuuttiin lymfaattiseen leukemiaan (ALL).
Vähemmän fanfaarin kuin CAR-T-aalto sai osakseen, mutta ehkä suuremmalla blockbuster-potentiaalilla lähitulevaisuudessa, Novartis sai viime kuussa viranomaishyväksynnän Piqraylle, ensimmäiselle lääkkeelle, joka on kehitetty nimenomaan HR+/HER2- rintasyöpäpotilaille, joilla on PIK3CA-mutaatio. Se on myös ensimmäinen uusi lääke, joka on hyväksytty FDA:n Real-Time Oncology Review -pilottiohjelmassa. Perusvalmiste Gilenya tuotti 3,3 miljardin dollarin liikevaihdon vuonna 2018, mutta raporttien mukaan ihotautilääke Cosentyx ohitti Gilenyan tämän vuoden ensimmäisellä neljänneksellä ja nousi Novartisin myydyimmäksi tuotteeksi.
Yhtiön filosofiana on ollut, että se ei ole luottanut yhteen tai kahteen hoitoon kasvun vauhdittamiseksi vaan ankkuroinut lääkeainevalikoimia kuudella terapeuttisella alueella (viimeaikaisissa raporteissa Novartis väittää, että sillä on 25 blockbuster-kandidaattia kliinisessä tutkimuksessa). Yahoon ja FiercePharman julkaisemien ennusteiden mukaan Novartis on maailman suurin lääkkeiden myyjä vuoteen 2024 mennessä. Voisiko sveitsiläinen jättiläinen ohittaa Pfizerin ja Rochen Pharma 50 -listallamme lähivuosina ja varmistaa kärkipaikan ensimmäistä kertaa sitten vuoden 2015?
Muita merkittäviä muutoksia top 10 -sijoituksissa ovat:
n Johnson & Johnsonin siirtyminen yhden sijan ylöspäin sijalle 4, kun lääkemyynti kasvoi 12,8 % edellisvuoteen verrattuna.
n Merck & Co. tosin väistyi J&J:n tieltä, mutta nousi 5,6 % laajenevan lippulaivansa, syöpäimmunoterapian Keytrudan, höyryttämänä. Lääkkeen myynti nousi 88 % vuonna 2018, 7,2 miljardiin dollariin. (Keytrudan ennustetaan saavuttavan 10 miljardin dollarin vuosimyynnin viidentenä vuotenaan). Se sai huhtikuussa FDA:n hyväksynnän ensilinjan hoitona III-vaiheen ei-pienisoluista keuhkosyöpää (NSCLC) sairastaville potilaille, jotka eivät ole ehdolla kirurgiseen resektioon tai lopulliseen kemosädehoitoon. Keytrudalle annettiin myös vihreä valo yhdessä Pfizerin Inlyta-lääkkeen kanssa aiemmin hoitamattoman munuaissyövän hoitoon.
n AbbVie vaihtoi paikkaa GlaxoSmithKlinen kanssa ja nousi listalla seitsemänneksi. Yhtiön Rx-tulot kasvoivat 15,6 % Humira-valmisteen 19,9 miljardin dollarin myynnin ansiosta. Vaikka Humiiran EU-patentti umpeutui viime vuonna, AbbVie on sopinut Yhdysvaltain biosimilaarikilpailun torjumisesta tammikuuhun 2023 asti. Valmistautuessaan yritys pyrkii kuitenkin tukemaan uudempien lääkkeidensä Skyrizin ja upadacitinibin myyntiä; se esimerkiksi tarjoaa alennuksia Humirasta varmistaakseen, että Skyrizi, monoklonaalinen vasta-aine, joka hyväksyttiin Yhdysvalloissa ja Euroopassa huhtikuussa psoriaasiin, on otettu lääkityslistalle (sen etuna on harvempi annostelu ja sen ihon puhdistuma oli kliinisissä testeissä parempi kuin vastaavien markkinoilla olevien lääkkeiden).
n Gilead, joka HIV-lääkkeidensä hyvästä myynnistä huolimatta putosi yhden sijan sijalle 10. Gileadin reseptilääkkeiden kokonaistulot laskivat 15,5 %, mikä johtui suurelta osin sen hepatiitti C -virus (HCV) -lääkkeiden jatkuneesta laskusta, sillä sen aikoinaan uraauurtavat lääkkeet Harvoni ja Sovaldi, jotka parantavat potilaat HCV:stä yhden hoitojakson jälkeen, ovat menettäneet markkinaosuuttaan kilpaileville lääkkeille, joita on lanseerattu kilpaileville lääkkeille viime vuosien aikana.
Seuraava sivu: Seuraavalla sivulla: Sijoitukset 11-50
Huomioita uusista lääkkeistä
Vähän kärkikymmenikön ulkopuolella Bristol-Myers Squibb on sijalla 11, kun Keytrudan PD-1-inhibiittorikilpailija Opdivo saavutti 6,7 miljardin dollarin liikevaihdon, mikä merkitsee 36 prosentin kasvua. Vauhtia saattaa hieman vaimentaa se, että BMS peruutti aiemmin tänä vuonna vapaaehtoisesti hakemuksensa, joka koski Opdivon käyttöä yhdessä Yervoyn kanssa ensilinjan hoitona pitkälle edenneille muille kuin NSCLC-potilaille, joilla on kasvainmutaatioita, ja että Opdivo epäonnistui viime kuussa ilmoitetussa vaiheen III aivosyöpätutkimuksessa. Eliquis, jota BMS valmistaa yhdessä Pfizerin kanssa, jatkoi kasvuaan yli 30 prosentin vuosivauhtia.
BMS:llä on hyvät mahdollisuudet nousta ranking-listalla tulevina vuosina sen jälkeen, kun sen 74 miljardin dollarin suuruinen fuusio Celgenen kanssa, jonka BMS:n osakkeenomistajat kuukausia kestäneen kamppailun jälkeen lopulta hyväksyivät huhtikuussa. Kaupan odotetaan toteutuvan tämän vuoden kolmannella vuosineljänneksellä, ja se tuo Celgenen valikoimaan useita uusia lääkekandidaatteja, muun muassa mahdollisen multippeliskleroosilääkkeen Ozanimodin. BMS saa myös oikeudet Revlimidiin, Celgenen syöpälääkkeiden pitkäaikaiseen myyntimenestykseen, ja sen CAR-T-portfolioon, jonka biotekniikkayhtiö osti viime vuonna Juno Therapeuticsin 9 miljardin dollarin arvoisella yrityskaupalla. Revlimid laajenee edelleen uusiin potilasryhmiin, ja se sai toukokuun lopulla FDA:n hyväksynnän yhdessä Rochen Rituxanin kanssa kemoterapiaa sisältämättömäksi yhdistelmälääkkeeksi potilaille, joilla on aiemmin hoidettuja follikulaarisia tai marginaalivyöhykkeisiä lymfoomia.
Lääkemyynnissä Celgene hyppäsi 21. sijalta 17:nneksi tämänvuotisessa rankingissa. Evaluaten tietojen mukaan BMS lisäsi R&D-menojaan vuonna 2018 6,4 % ja Celgene 35,4 %. Celgenen piikki oli suurin niiden yritysten joukossa, jotka investoivat vähintään miljardi dollaria T&K:hon. Toinen merkittävä R&D-lähtö oli Regeneronilla, joka lääkemyynnissä 38. sijasta huolimatta käytti 21. eniten rahaa R&D:hen investoimalla 2,2 miljardia dollaria.
Uudet tulokkaat tänä vuonna Pharma 50 -listalla ovat hongkongilaislähtöinen Sino Biopharmaceutical 42. sijalla, bostonilainen Vertex Pharmaceuticials 43. sijalla sekä ranskalainen biofarmayhtiö Ipsen 46. sijalla ja kiinalaislähtöinen Jiangsun Hengrui Medicine 47. sijalla.
Myynti ja monipuolistaminen
BMS-Celgene- ja Roche-Spark-kaupat sekä Eli Lillyn 8 miljardin dollarin suuruinen Loxo Oncology -yrityskauppa saattavat analyytikoiden mukaan merkitä alan M&A-toiminnan aallon alkua, joka jatkuu vuoteen 2020 asti, kun yritykset pyrkivät monipuolistamaan toimintaansa uusille alueille ja panostavat enemmän T&K-resurssejaan terapeuttisiin kapeisiin alueisiin, joilla on vahva hinnoitteluvoima, kuten harvinaisiin sairauksiin. Evaluaten raportin mukaan harvinaiset ja harvinaislääkkeet muodostavat viidenneksen maailmanlaajuisesta reseptilääkemyynnistä vuonna 2024, ja niiden käyttö on 242 miljardia dollaria.
Takedan harvinaisiin sairauksiin erikoistuneen Shiren osto, josta ilmoitettiin ensimmäisen kerran maaliskuussa 2018, saatiin virallisesti päätökseen tammikuun alussa 62,2 miljardilla dollarilla, mikä teki siitä Massachusettsin suurimman biotekniikkatyönantajan ja sysäsi yhtiön lääketehtaiden liikevaihdon tuottajien top 10:een. Muista megakaupoista GSK osti viime vuonna Novartisin osuuden kuluttajalääketieteen yhteisyrityksestään 13 miljardilla dollarilla ja sulautti kuluttajaliiketoimintansa Pfizeriin osana GSK:n suunnitelmaa jakautua kahdeksi erilliseksi liiketoiminnaksi; ja Sanofi sai päätökseen yhdysvaltalaisen, hemofiliaan ja muihin harvinaisiin verihäiriöihin keskittyvän biotekniikkayrityksen Bioverativen oston 11,6 miljardilla dollarilla.
Luettelossamme 22. sijalla oleva Mylan, jonka lääkemyynti vuonna 2018 oli 11,1 miljardia dollaria, sopi toukokuussa ostavansa Australiassa ja Uudessa-Seelannissa toimivan Aspen Pharmacaren resepti- ja käsikauppatuotteiden portfolion 130 miljoonalla dollarilla. 48. sijalla oleva Mallinckrodt ilmoitti suunnitelmistaan irrottaa rinnakkaislääkevalmisteliiketoimintansa erilliseksi yksiköksi ja nimetä jäljelle jäävän erikoislääkeliiketoimintansa uudestaan nimeksi Sonorant Therapeutics Plc. Mylan ja Teva ovat yksi 20:stä geneeristen lääkkeiden valmistajasta, jotka on mainittu 44 Yhdysvaltain osavaltion viime kuussa nostamassa kanteessa, joka koskee väitettyä hintojen vahvistamista.
Tämän vuoden Pharma 50 -listan todennäköinen vaikuttaja on erikoislääkemarkkinoiden jatkuva nousu. Peterson-Kaiser Health System Trackerin hiljattain julkaisemien lukujen mukaan yleisesti käytettyjen erikoislääkkeiden hinnat ovat nousseet 57 prosenttia vuodesta 2014. Samaan aikaan reseptilääkkeiden kokonaismenot ovat ehkä yllättäen pysyneet suhteellisen ennallaan, ainakin hallituksen ja yksityisen teollisuuden lähteiden mukaan. MarketWatch raportoi maaliskuussa, että Rx-kustannukset olivat edellisen vuoden aikana laskeneet 1,2 % – suurin 12 kuukauden lasku sitten vuoden 1972.
Maailman voitot, missio
Toinen lukuihimme vaikuttava tekijä on monikansallisten lääkevalmistajien kasvuvauhti kehittyvillä markkinoilla. Julkaistujen raporttien mukaan tämän vuoden ensimmäisellä vuosineljänneksellä kehittyvien markkinoiden kasvu oli keskimäärin 13,3 % valituilla suurilla apteekeilla, joista 29 % Kiinassa – verrattuna 8,2 %:n kasvuun Yhdysvalloissa. Lääketeollisuus joutuu yhä enemmän parantamaan maailmanlaajuista terveyttä ja säilyttämään kansanterveystehtävänsä, ja Access to Medicine -säätiön uudessa tutkimuksessa todettiin, että lääkevalmistajat ”suhtautuvat vakavasti ongelmiin, joita ihmiset kohtaavat alhaisen ja keskitulotason maissa terveydenhuollon saannissa”, mutta edistys on ollut satunnaista, ja usein kohteena on ollut vain muutama sairaus pienessä määrässä maita. Tutkimuksessa, jossa analysoitiin 10 vuoden tietoja, todetaan, että T&K-toiminta on yli kaksinkertaistunut vuodesta 2014 lähtien 47:n korkean tautitaakan ja ensisijaisen sairauden, kuten HIV/aidsin, malarian ja tuberkuloosin, osalta ja että lääkeyhtiöt käyttävät aiempaa useammin hinnoittelua, lisensointia ja lahjoituksia taktiikkana parantaakseen lääkkeiden saatavuutta pieni- ja keskituloisissa maissa.
Juuri nämä globaalin terveydenhuollon dynamiikat tuovat meidät tämänvuotiseen Pharma 50 -erikoisartikkeliin, jonka vieraileva kirjoittaja Lauren Seufert, emOcean Coachingin perustaja & Consulting & Seufert viittaa biolääketieteen johtamisstrategioita muutosten keskellä käsittelevässä artikkelissaan globaalissa mittakaavassa tapahtuviin organisaatiomurroksiin. Esimerkkeinä hän mainitsee kauppasodat idän kanssa ja jatkuvan keskustelun globaalista vs. kansallisesta keskittymisestä monilla alueilla. Yhdistettynä teknologian kehittymisen ja digitalisaation aiheuttamiin häiriöihin, uusiin liiketoimintamalleihin, jotka hallitsevat arvoketjun kaikkia osia, taloudellisiin heilahteluihin eri puolilla maailmaa sekä kehittyviin sosiaalisiin ja poliittisiin maisemiin, Seufert korostaa, että lääkealan johtajien on tärkeää valmistella yrityksiään menestymään tässä tulevassa VUCA-maailmassa (volatiliteetti, epävarmuus, monimutkaisuus ja epäselvyys).
Samaan aikaan lääketeollisuuden johtajat jatkavat edelleen laajemman toimialan maineensa säilyttämiseen ja luottamukseen liittyvien haasteiden käsittelyä. Tämä pätee erityisesti Yhdysvalloissa, jossa Edelmanin vuotuisen luottamusbarometrin mukaan yleinen mielipide alaa kohtaan jopa parani jonkin verran tänä vuonna. Edelmanin tutkimuksen mukaan luottamus nousi Yhdysvalloissa kuusi pistettä, mikä nosti lääketeollisuuden kokonaistuloksen 44 pisteeseen (vähintään 60 pistettä pidetään Edelmanin luokituksissa ”luotettavana”). Lääketeollisuuden yleinen maailmanlaajuinen luottamusluokitus nousi neljä pistettä 67:ään, ja sijoittui näin 15 tutkitun toimialan alempaan puoliskoon.
R&D reshaped
Kliinisen tutkimuksen muuttuva ilmapiiri ja toimintaympäristö voivat alkaa vaikuttaa Pharma 50:een ennemmin kuin myöhemmin. Vuonna 2018 FDA hyväksyi 59 uutta molekyylilääkettä, mikä on suurin vuosittainen määrä historiassa (suurenna kaavio alla). 27 prosenttia näistä täsmälääkkeistä on IQVIA-instituutin raportin mukaan tarkoitettu syövän ja sen oireiden hoitoon.
Lisäksi 46 prosenttia hyväksynnöistä hyväksyttiin alle 500 potilaan tutkimuksista saatujen tietojen perusteella, ja 42 prosenttia hyväksyttiin vain yhden tutkimuksen perusteella.
Nämä suuntaukset havainnollistavat sitä, että yhä useammat uudet lääkehyväksynnät ovat pienempien, kliinisen vaiheen kehittäjien sponsoroimia – monien yksityisten pääomasijoittajien ja pääomasijoittajien rahoittamia. IQVIA havaitsi, että kehittyvät biofarmat
yritykset patentoivat lähes kaksi kolmasosaa uusista lääkkeistä, jotka lanseerattiin vuonna 2018, ja niiden osuus myöhäisvaiheen lääkeputkesta oli 72 prosenttia, kun se vuonna 2013 oli 65 prosenttia ja vuonna 2003 52 prosenttia.
Kaiken kaikkiaan myöhäisvaiheen lääkeputki kasvoi 11 prosenttia vuonna 2018, IQVIAn raportissa todetaan, ja viime vuonna aloitettujen kliinisten lääketutkimusten kokonaismäärä nousi yhdeksän prosenttia edelliseen vuoteen verrattuna ja 35 prosenttia viimeisen viiden vuoden aikana. Tufts Center for the Study of Drug Developmentin (CSDD) mukaan puolet kaikista R&D-putkessa olevista lääkkeistä – ja noin 80 prosenttia kaikista syöpään liittyvien sairauksien tutkittavista lääkkeistä – perustuu nykyään biomarkkereita ja geenitietoja hyödyntäviin tietoihin terapeuttisten aineiden kohdentamisessa. Tuftsin CSDD:n sponsoroidun tutkimuksen johtaja Ken Getz toteaa Pharm Execin sisarjulkaisun Applied Clinical Trialsin uudessa kolumnissa, että kehitteillä on nyt yli 11 000 aktiivista molekyyliä, mikä merkitsee 5-7 prosentin vuotuista kasvua kahden vuosikymmenen aikana.
Keskusteltaessa vuoden 2018 ennätysmäärää Yhdysvaltain hyväksyntöjä Getz toteaa, että 73 prosenttia hyväksyttiin ”priority review” -statuksella ja että kolmannes uusista hyväksynnöistä oli ensiluokkaisia lääkkeitä, jotka tarjoavat uusia tapoja hoitaa tiettyjä sairauksia.
”Tämä on merkittävä saavutus, etenkin kun otetaan huomioon aneeminen vuosittaisten hyväksyntöjen määrä vuosina 2005-2010”, Getz toteaa.
Mutta lääkekehitys on tietysti edelleen pohjimmiltaan riskialtis sijoitus, vaikka farmasian innovaatiotoiminnan elpymistä juhlitaankin. Accenturen hiljattain tekemässä tutkimuksessa todettiin, että innovatiivisempina pidetyt hoidot – jotka liittyvät esimerkiksi genomiikkaan, biomarkkereihin, liitännäisdiagnostiikkaan ja uusiin jakelumenetelmiin – pääsevät itse asiassa todennäköisemmin markkinoille, mikä on hieman ristiriidassa sen pitkään vallinneen käsityksen kanssa, jonka mukaan noin yhdeksän kymmenestä kliiniseen testaukseen tulevasta lääkkeestä epäonnistuu (analysoidessaan 60 000:aa tuotetta vuosina 2000-2017 Accenture raportoi onnistuneen kliinisen testauksen ja markkinoille tulon vaihteluväliksi 6-40 prosenttia).
Vaikka tarkkojen epäonnistumisprosenttien määrittäminen ei ehkä ole täsmällistä tiedettä, Getz muistuttaa kuitenkin, että lääkekehitysprosessit ovat erittäin monimutkaisia ja tehottomia, eivätkä ne ole juurikaan parantaneet kestoja. Hän väittää myös, että tyypillinen lääke tuottaa keskimäärin suhteellisen alhaisen ja laskevan tuoton kehitysinvestoinnilleen, kun otetaan huomioon lääkkeen saattamisesta FDA:n hyväksynnän piiriin aiheutuvat korkeat pääomitetut kustannukset. Getzin mukaan maailmanlaajuiseen T&K-toimintaan käytettiin vuonna 2018 noin 150 miljardia dollaria.
”Pysyäkseen elinkelpoisina lääkekehittäjien on muutettava pitkäaikaisia T&K-toimintaprosesseja ja -käytäntöjä, jotka ovat suurelta osin eristäytyneitä ja peräkkäisiä, joita tuetaan tarpeettomilla resursseilla ja henkilöstöllä ja joissa keskeisiä resursseja ja asiantuntemusta käytetään liian vähän”, hän kirjoittaa. ”Tarkkuuslääkkeiden sekä harvinaisten sairauksien ja kohdennettujen potilasryhmien hoitojen – jotka kaikki vaativat monimutkaisempia kliinisiä tutkimussuunnitelmia ja pidempiä aikoja potilaiden tunnistamiseksi ja rekrytoimiseksi – yleistyminen lisää lääkekehittäjien painetta nopeuttaa tätä muutosta.”
Jotkut suurista lääketehtaista näyttäisivät reagoivan. Viime kuussa Novartis, Otsuka, Pfizer ja Sanofi solmivat liittoutumia Alphabetin biotieteiden yksikön Verilyn kanssa toivoen voivansa muuttaa kliinisiä lääketutkimuksia esimerkiksi syövän, mielenterveyden, diabeteksen, ihotautien ja sydänsairauksien kaltaisilla sairausalueilla. Lääkeyhtiöt kehittävät kliinisiä tutkimusohjelmia käyttäen Verilyn Project Baseline -hankkeessa kehitettyä teknologiaa. Baseline-alustan tarkoituksena on saada suurempi määrä potilaita ja lääkäreitä osallistumaan tutkimukseen ja kerätä kattavampaa ja laadukkaampaa tietoa. Yhteistyökumppanit tutkivat myös uusia lähestymistapoja todellisen todistusaineiston (real-world evidence, RWE) tuottamiseen käyttäen alustaa, jonka avulla voidaan järjestää ja aktivoida terveystietoa sähköisistä terveystietokannoista, sensoreista ja muista digitaalisista lähteistä.
Farmojen kiinnostus RWE:tä kohtaan on kasvanut huomattavasti. Esimerkiksi sekä Pfizer että BMS tekivät äskettäin strategisia sopimuksia Concerto HealthAI:n kanssa, joka keskittyy syöpäspesifiseen reaalimaailman dataan (RWD) ja kehittyneeseen tekoälyyn (AI) RWE:n tuottamiseksi. Yhtiöt käyttävät Concerton alustaa ja tekoälymalleja täsmälääkkeiden tunnistamiseen ja kehittämiseen onkologian alalla sekä ymmärtämään paremmin, miten lääkkeitä käytetään potilastulosten parantamiseksi.
Kaiken kaikkiaan ala on lisännyt tekoälyn ja koneoppimisen käyttöönottoa monilla rintamilla. Tufts CSDD:n ja DIA:n hiljattain tekemän analyysin mukaan tekoälyä hyödynnetään eniten kliinisissä toiminnoissa, ja seuraavina tulevat lääketurvatoiminta/turvallisuus/riskinhallinta ja tietotekniikka. Lääkealan T&K-piireissä myös pilviteknologian lupaus on saamassa vauhtia, sillä sen avulla voidaan käsitellä suuria tietomääriä ja useita erilaisia tietolähteitä, joita kliiniseen tutkimukseen nykyisin liittyy.