Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Medizinisches Management

Dank der Fortschritte in vielen Bereichen der Medizin, wie z.B. der Kardiologie und der Pulmologie, leben Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im 21. Jahrhundert länger als in früheren Jahrzehnten, oft bis ins Erwachsenenalter. Die DMD-Behandlung erfordert eine multidisziplinäre Betreuung, um die zahlreichen spezialisierten Untersuchungen und Maßnahmen zu koordinieren, die erforderlich sind, um die Funktion und die Lebensqualität der Patienten zu maximieren.

Der Einsatz der verfügbaren Behandlungen kann dazu beitragen, Komfort und Funktion zu erhalten und das Leben zu verlängern. Die Ärzte des MDA Care Centers können bei der Erstellung individueller Pflegepläne für alle medizinischen und unterstützenden Aspekte, die DMD-Patienten benötigen, behilflich sein.

Anästhesie

Bei Menschen mit DMD kann es zu unerwarteten unerwünschten Reaktionen auf bestimmte Arten der Anästhesie kommen. Es ist wichtig, dass das Operationsteam über die DMD des Patienten Bescheid weiß, damit Komplikationen vermieden oder schnell behandelt werden können. Außerdem sollten Patienten mit DMD (ebenso wie Patienten, bei denen BMD diagnostiziert wurde) vor jeder Operation von Lungen-, Anästhesie- und Herzspezialisten untersucht werden.1,2

Konsolen, Stehhilfen und Rollstühle

Konsolen, auch Orthesen genannt, stützen den Knöchel und den Fuß oder können bis über das Knie reichen. Knöchel-Fuß-Orthesen (AFOs) werden manchmal für die Nacht verschrieben, um zu verhindern, dass der Fuß nach unten zeigt, und um die Achillessehne zu dehnen, während das Kind schläft.

Ein paar Stunden Stehen am Tag, auch mit minimaler Gewichtsbelastung, fördert eine bessere Durchblutung, gesündere Knochen und eine gerade Wirbelsäule. Eine Stehhilfe oder ein Stehgestell kann Menschen mit DMD beim Stehen helfen. Einige Rollstühle heben den Benutzer in eine stehende Position.

Früher oder später wird bei DMD ein Rollstuhl benötigt, typischerweise im Alter von etwa 12 Jahren. Sofern keine Verletzung vorliegt, wie z. B. ein gebrochenes Bein, erfolgt die Verwendung des Rollstuhls normalerweise schrittweise. Viele benutzen den Rollstuhl zunächst für längere Strecken, z. B. in der Schule oder im Einkaufszentrum, und gehen dann zu Hause weiter.

Auch wenn ein Kind und seine Eltern den Rollstuhl als Symbol für eine Behinderung fürchten, stellen die meisten Menschen fest, dass sie, sobald sie einen Rollstuhl benutzen, tatsächlich mobiler, energiegeladener und unabhängiger sind, als wenn sie versuchen, ohne Hilfe zu gehen.

Weitere Mobilitäts- und Positionierungshilfen können Eltern und Betreuer unterstützen. Eines der einfachsten Hilfsmittel ist ein Transferbrett, das beim Ein- und Aussteigen aus dem Rollstuhl hilft. Mechanische Lifter, Duschstühle und elektronische Betten können ebenfalls nützlich sein.

Siehe auch:

• Aufstehen und gehen mit mobilen Stehhilfen und Stehrollstühlen

Kardiologische Versorgung

Die American Academy of Pediatrics empfiehlt, dass Menschen mit DMD ab dem frühen Kindesalter und bis zum Alter von 10 Jahren mindestens alle zwei Jahre von einem Facharzt eine vollständige kardiologische Untersuchung (einschließlich eines Elektrokardiogramms und nichtinvasiver Bildgebung) erhalten. Lebensjahr mindestens alle zwei Jahre. Danach sollten die Untersuchungen jedes Jahr oder bei Auftreten von Symptomen einer Herzschwäche wie Flüssigkeitsretention oder Kurzatmigkeit durchgeführt werden.1

Frauen, die Träger von DMD sind, haben ein überdurchschnittlich hohes Risiko, eine Kardiomyopathie zu entwickeln. Es wird empfohlen, dass sich Trägerinnen in der späten Jugend oder im frühen Erwachsenenalter oder bei Auftreten von Symptomen früher einer vollständigen kardiologischen Untersuchung unterziehen. Die Untersuchung sollte eine Kernspintomographie beinhalten und mindestens alle fünf Jahre wiederholt werden.

Die Behandlung mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern (ACE-Hemmern), Angiotensin-Rezeptorblockern (ARB) und Betablockern kann den Verlauf der Verschlechterung des Herzmuskels bei DMD verlangsamen, wenn die Medikamente eingesetzt werden, sobald Anomalien auf einem Echokardiogramm (Ultraschallbild des Herzens) auftreten, aber bevor Symptome auftreten. Einige Daten deuten darauf hin, dass Kortikosteroide das Auftreten der Kardiomyopathie verzögern. Der Mineralokortikoidrezeptor-Antagonist Eplerenon ist nachweislich wirksam bei der Abschwächung des Rückgangs der Herzfunktion, aber es sind weitere Studien erforderlich, um diese Ergebnisse zu bestätigen.3

Auch siehe:

• Doctors Talk Heart to Heart (Kinderkardiologen und andere Experten tauschten auf einer von der MDA gesponserten Tagung Informationen und geplante Studien über das Herz bei DMD und Becker-Muskeldystrophie aus)
• Revising Cardiac Care in Muscular Dystrophies

Contractures

Die Auswirkungen von DMD können erheblich minimiert werden, indem der Körper so flexibel, aufrecht und mobil wie möglich gehalten wird. Es gibt mehrere Möglichkeiten, dies zu erreichen.

Mit dem Abbau der Muskulatur entwickeln Menschen mit Muskeldystrophie häufig Fixierungen der Gelenke, die als Kontrakturen bezeichnet werden. Wenn diese nicht behandelt werden, werden sie schwerwiegend, verursachen Beschwerden und schränken die Mobilität und Flexibilität ein. Kontrakturen können die Knie, die Hüften, die Füße, die Ellbogen, die Handgelenke und die Finger betreffen.

Es gibt jedoch viele Möglichkeiten, Kontrakturen zu minimieren und hinauszuzögern. Regelmäßig durchgeführte Bewegungsübungen tragen dazu bei, Kontrakturen hinauszuzögern, indem sie eine vorzeitige Verkürzung der Sehnen verhindern. Es ist wichtig, dass ein Physiotherapeut Ihnen zeigt, wie man Bewegungsübungen richtig ausführt.

Unterschenkelspangen können ebenfalls dazu beitragen, die Gliedmaßen gestreckt und flexibel zu halten und so das Auftreten von Kontrakturen hinauszuzögern.

Wenn die Kontrakturen fortgeschritten sind, kann eine Operation durchgeführt werden, um sie zu lösen. Ein Sehnenentlastungseingriff, auch Fersenschnurchirurgie genannt, wird häufig durchgeführt, um Knöchel- und andere Kontrakturen zu behandeln, während das Kind noch läuft. In der Regel muss der Junge danach Unterschenkelschienen tragen.

Diät und Ernährung

Es ist nicht bekannt, dass spezielle Diätvorschriften oder Nahrungsergänzungsmittel bei DMD helfen. Die meisten Ärzte empfehlen eine Ernährung, die der eines jeden heranwachsenden Jungen entspricht, allerdings mit einigen Modifikationen. Einige empfehlen jedoch die Zufuhr von Kalzium und Vitamin D in Form von Milchprodukten, anderen kalziumreichen Lebensmitteln, Nahrungsergänzungsmitteln und Sonneneinstrahlung. Je nach den Umständen und der Art der Behandlung (z. B. mit Glukokortikoiden) besteht für die Patienten die Gefahr einer Unterernährung und eines Gewichtsungleichgewichts. Daher wird empfohlen, dass die Patienten bei jedem Klinikbesuch einen Ernährungsberater/Diätassistenten aufsuchen.4

Für Jungen, die Elektrorollstühle benutzen, Prednison einnehmen oder nicht sehr aktiv sind, kann eine übermäßige Gewichtszunahme zu einem Problem werden. Bei diesen Jungen sollte die Kalorienzufuhr wahrscheinlich etwas eingeschränkt werden, um das Gewicht niedrig zu halten. Übergewicht belastet die bereits geschwächte Skelettmuskulatur und das Herz stärker. Ärzte haben festgestellt, dass eine kalorienarme Ernährung keine schädlichen Auswirkungen auf die Muskeln hat.

Die Kombination aus Immobilität und schwacher Bauchmuskulatur kann zu schwerer Verstopfung führen, daher sollte die Ernährung viel Flüssigkeit und Ballaststoffe enthalten, wobei frisches Obst und Gemüse überwiegen sollten. Patienten mit DMD können auch Dysphagie (Schluckbeschwerden) entwickeln. Bei Verdacht auf Dysphagie sollte der Patient an einen Sprachtherapeuten überwiesen werden, der das Schlucken untersucht.

Wenn ein Patient an Gewicht verliert, dehydriert, unterernährt ist, aspiriert und eine mittelschwere oder schwere Dysphagie hat, benötigt er möglicherweise eine Gastrostomiesonde (eine direkt in den Magen eingeführte Ernährungssonde). Personen, die Prednison einnehmen, und Personen mit Herzproblemen müssen möglicherweise eine natriumarme Diät einhalten.

Siehe auch:

• Ernährungsempfehlungen bei der Einnahme von Kortikosteroiden (mit Anleitungen für die Mahlzeitenplanung und empfohlenen Nahrungsmitteln)

Bewegung

Bewegung kann den Aufbau von Skelettmuskeln unterstützen, das Herz-Kreislauf-System gesund halten und zu einem besseren Wohlbefinden beitragen. Bei Muskeldystrophie kann jedoch zu viel Bewegung die Muskeln schädigen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie viel Bewegung am besten ist. Ein Mensch mit DMD kann sich mäßig bewegen, sollte aber nicht bis zur Erschöpfung gehen.

Viele Experten empfehlen Schwimmen und Wassergymnastik (Aquatherapie) als eine gute Möglichkeit, die Muskeln so gut wie möglich zu trainieren, ohne sie übermäßig zu belasten. Der Auftrieb des Wassers trägt dazu bei, bestimmte Arten von Muskelzerrungen und -verletzungen zu vermeiden.

Bevor Sie ein Trainingsprogramm durchführen, sollten Sie unbedingt eine kardiologische Untersuchung durchführen lassen.

Kognitive und Verhaltensstörungen

Kinder mit DMD, bei denen der Verdacht auf eine Lernbehinderung besteht, können von einem Entwicklungspsychologen oder pädiatrischen Neuropsychologen untersucht werden, entweder durch die Sonderschulabteilung ihrer Schule oder in einem medizinischen Zentrum mit Überweisung durch das MDA Care Center. DMD wird mit einer erhöhten Rate von Autismus-Spektrum-Störungen, Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörungen, Angstzuständen und Depressionen in Verbindung gebracht, die ebenfalls eine angemessene medizinische Behandlung erfordern können.

Siehe auch:

• Wenn die neuromuskuläre Krankheit das Gehirn beeinträchtigt
• Das Gehirn bei Duchenne-Muskeldystrophie: Gehören Lernbehinderungen zum Krankheitsbild?
• A Teacher’s Guide to Neuromuscular Disease

Medikamente

Manchmal werden bei DMD Medikamente verschrieben, die das Herz entlasten (siehe „Herzbehandlung“ oben).

Medikamente, die zu einer Gruppe gehören, die als Kortikosteroide bekannt ist, sind die Hauptstütze der pharmakologischen Behandlung, da sie sich als wirksam erwiesen haben, den Verlauf der DMD zu verlangsamen. Kinder sollten mit diesen Medikamenten begonnen werden, bevor es zu erheblichen körperlichen Beeinträchtigungen kommt.4

Die Kortikosteroide Prednison und Deflazacort sind bei der Behandlung von DMD hilfreich. Die FDA hat am 9. Februar 2017 Deflazacort (Markenname Emflaza), ein Oxazolinderivat von Prednison, zur Behandlung von DMD zugelassen. Die Wirkstärke von 1 mg Prednison entspricht ungefähr 1,3 mg Deflazacort. Weitere Informationen finden Sie unter FDA genehmigt Emflaza für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie.

Mehrere Studien mit all diesen Medikamenten bei DMD zeigten eine signifikante Zunahme der Kraft (11% mit Prednison gegenüber Placebo). Diese Kraftzunahme erreichte nach dreimonatiger Behandlung ihr Maximum und blieb 18 Monate lang erhalten; außerdem gab es Hinweise auf eine Verbesserung der zeitlich gesteuerten Muskelfunktion (z. B. die Zeit, die benötigt wurde, um 4 Treppenstufen zu steigen, war unter Prednison im Vergleich zu Placebo um 43 % schneller) und der Lungenfunktion. Kortikosteroide verringern auch das Risiko einer Skoliose und verzögern den Verlust der Gehfähigkeit. In drei Studien wurde festgestellt, dass die Behandlung mit Glukokortikosteroiden mit einer verbesserten Überlebensrate verbunden ist. Eine vierte Studie zeigte jedoch keinen eindeutigen Zusammenhang mit der Verlängerung der Überlebenszeit.5,6,7,8

Auch die Lungenfunktion verbessert sich nachweislich unter Prednisonbehandlung im Vergleich zu Placebo. Die forcierte Vitalkapazität (FVC) verbesserte sich nach einer sechsmonatigen täglichen Prednison-Behandlung signifikant (11 %).9

Glukokortikoide können die Entwicklung einer Skoliose verzögern und die Notwendigkeit eines chirurgischen Eingriffs zur Korrektur der Skoliose bei Patienten mit DMD verringern. Das Risiko, eine Skoliose zu entwickeln, ist bei Patienten, die täglich mit Deflazacort behandelt werden, deutlich geringer als bei Patienten, die ein Placebo erhalten, und auch die Notwendigkeit einer Wirbelsäulenoperation ist bei mit Deflazacort behandelten Patienten deutlich geringer. Die Häufigkeit von Frakturen ist bei Patienten, die mit Glukokortikoiden behandelt werden, ähnlich wie bei Patienten, die nicht behandelt werden.10 Es gibt einige Hinweise darauf, dass die Behandlung von DMD mit Glukokortikoiden die Überlebensrate verbessert,8,11 andere Hinweise zeigen jedoch keinen Zusammenhang zwischen Überleben und Glukokortikoidbehandlung.12

Die chronische Einnahme von Kortikosteroiden ist Teil der Standardbehandlung von DMD, aber eine solche Behandlung kann zu Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, Kleinwuchs, Akne, Verhaltensänderungen, Osteoporose und langen Knochen- und Wirbelkompressionsfrakturen führen. Patienten, die eine Kortikosteroidtherapie erhalten, sollten mit regelmäßigen Wirbelsäulenaufnahmen überwacht werden, da sie unter Umständen asymptomatisch sind. Kinder, die Wirbel- oder Röhrenknochenbrüche entwickeln, sollten an einen pädiatrischen Endokrinologen oder Knochenspezialisten überwiesen werden.

Ein übereiltes Absetzen von Kortikosteroiden kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen. Das PJ Nicholoff Steroid Protocol leitet den Entzug von Kortikosteroiden nach einer Langzeitbehandlung an.

Im September 2016 erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine beschleunigte Zulassung für Eteplirsen, ein Exon-Skipping-Medikament, das nachweislich das Dystrophin bei Patienten mit einer Mutation des Dystrophin-Gens erhöht, die für Exon 51-Skipping geeignet ist.

Ataluren (auch als PTC124 bekannt) ist ein oral verabreichtes Medikament, das für die Behandlung von Gendefekten entwickelt wird, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, und das die Umgehung der Nonsense-Mutation und die Fortsetzung des Translationsprozesses zur Produktion eines funktionierenden Proteins ermöglicht, was in mehreren Studien nachgewiesen wurde. Dieser Ansatz könnte den schätzungsweise 10 bis 15 % der Patienten mit DMD/BMD zugute kommen, die Nonsense-(Stop-)Mutationen aufweisen. Ataluren ist in der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren mit DMD aufgrund von Nonsense-Mutationen zugelassen.

Die häufigste unerwünschte Wirkung von Ataluren ist Erbrechen. Weitere Nebenwirkungen sind verminderter Appetit, Gewichtsverlust, Kopfschmerzen, Bluthochdruck, Husten, Nasenbluten, Übelkeit, Oberbauchschmerzen, Blähungen, Bauchbeschwerden, Verstopfung, Hautausschlag, Gliederschmerzen, Schmerzen in der Brustmuskulatur, Blut im Urin, unfreiwilliges Wasserlassen und Fieber.

Im Dezember 2019 wurde Vyondys 53, ein „Exon-Skipping“-Medikament, das auf einen DNA-Abschnitt namens Exon 53 abzielt, von der FDA für die Behandlung von Personen zugelassen, die eine bestätigte Mutation des DMD-Gens aufweisen, die für eine therapeutische Strategie namens Exon 53-Skipping geeignet ist und bis zu 8 % der Personen mit DMD helfen könnte. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.mda.org/press-releases/mda-celebrates-fda-approval-vyondys-53-treatment-dmd-amenable-exon-53-skipping.

Im August 2020 wurde Viltepso, ein „Exon-Skipping“-Medikament, das auf einen DNA-Abschnitt namens Exon 53 abzielt, von der FDA für die Behandlung von Menschen mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens zugelassen, die für eine therapeutische Strategie namens Exon 53-Skipping geeignet ist und bis zu 8 % der Menschen mit DMD helfen kann. Weitere Informationen finden Sie unter https://strongly.mda.org/fda-approves-ns-pharmas-viltepso-for-treatment-of-dmd-amenable-to-exon-53-skipping

Impfungen

Kinder mit DMD sollten alle von den US Centers for Disease Control and Prevention empfohlenen Impfungen erhalten. Einige Impfungen sollten vor Beginn einer Glukokortikoid-Behandlung verabreicht werden, da einige bei Patienten mit DMD, die täglich hochdosierte Kortikosteroide erhalten, kontraindiziert sind. Fragen Sie Ihren Arzt nach weiteren Informationen.

Physio- und Ergotherapie

Ein Physiotherapieprogramm ist in der Regel Teil der Behandlung von DMD. Ihr Arzt im MDA Care Center wird Sie an einen Physiotherapeuten überweisen, der Sie gründlich untersucht und Empfehlungen ausspricht. Die primären Ziele der Physiotherapie sind eine größere Beweglichkeit der Gelenke und die Verhinderung von Kontrakturen und Skoliose.

Während die Physiotherapie den Schwerpunkt auf die Beweglichkeit und, wenn möglich, auf die Stärkung großer Muskelgruppen legt, konzentriert sich die Beschäftigungstherapie auf spezifische Aktivitäten und Funktionen. Die Ergotherapie kann bei Aufgaben im Beruf, in der Freizeit oder im täglichen Leben helfen, z. B. beim Anziehen oder bei der Benutzung eines Computers.

Atmungspflege

Wenn die Muskeln, die die Atmung unterstützen, schwächer werden, muss das Bronchialsystem von Sekreten freigehalten werden, entweder durch ein Hustenhilfsgerät oder durch manuelles Husten mit Hilfe einer Pflegekraft. Ein Atemtherapeut oder Lungenfacharzt kann für die notwendigen Informationen hinzugezogen werden. Irgendwann kann eine assistierte Beatmung erforderlich sein, um einen ausreichenden Luftstrom in und aus der Lunge zu gewährleisten.

Der erste Schritt bei der assistierten Beatmung ist in der Regel ein nicht-invasives Gerät, d. h. ein Gerät, das keine chirurgischen Eingriffe erfordert. Die Person erhält über eine Maske, ein Nasenstück oder ein Mundstück Luft unter Druck. Die nichtinvasive Beatmung ist in der Regel nur zeitweise erforderlich, oft nur während des Schlafs.

Wenn eine Beatmungsunterstützung rund um die Uhr erforderlich wird, kann die nichtinvasive Beatmung unter der Aufsicht eines in dieser Praxis erfahrenen Arztes ganzjährig eingesetzt werden. Einige junge Männer entscheiden sich für ein invasives System, bei dem eine chirurgische Öffnung, eine so genannte Tracheostomie, vorgenommen wird, durch die Luft direkt in die Luftröhre geleitet werden kann.

Weitere Informationen finden Sie unter:

• Getting a Tracheostomy: Meine Geschichte (eine Ärztin mit mitochondrialer Myopathie beschreibt, wie sie sich einer Tracheotomie unterzieht und diese pflegt)
• The Great Trach Escape: Is it for You? (tragbare, aber leistungsstarke Geräte und fachkundige Anleitung machen die nichtinvasive Beatmung für viele zu einer Option)

Wirbelsäulenverkrümmungen

Bei jungen Männern mit DMD kann die Wirbelsäule allmählich in eine gekrümmte Form gezogen werden. Die Wirbelsäule kann sich von einer Seite zur anderen krümmen (Skoliose) oder nach vorne in einer „buckligen“ Form (Kyphose).

Die Skoliose tritt in der Regel auf, nachdem ein Junge begonnen hat, Vollzeit im Rollstuhl zu sitzen. Die „schwankende“ Krümmung, die manchmal bei denjenigen zu sehen ist, die noch gehen, wird Lordose genannt.

Schwere Skoliosen können das Sitzen, Schlafen und sogar das Atmen beeinträchtigen, so dass Maßnahmen ergriffen werden sollten, um sie zu verhindern.

Übungen, um den Rücken so gerade wie möglich zu halten, und Ratschläge zu Sitz- und Schlafpositionen können von einem Physiotherapeuten erhalten werden.

Bei einer Operation zur Begradigung der Wirbelsäule werden Metallstäbe mit Haken in die Wirbelsäule eingesetzt.

Eine Operation bei Jugendlichen mit DMD wird in der Regel im Jugendalter durchgeführt.

Pflegestandards

Im Jahr 2018 wurden Aktualisierungen der „Centers for Disease Control (CDC) Care Considerations for Duchenne muscular dystrophy“ von 2010 veröffentlicht.

• Diagnose und Management der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 1: Diagnose und neuromuskuläres, rehabilitatives, endokrines und gastrointestinales und Ernährungsmanagement
• Diagnose und Management der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 2: Atemwegs-, Herz-,
  Knochengesundheit und orthopädisches Management
• Diagnose und Management von Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 3: Primärversorgung,
  Notfallmanagement, psychosoziale Versorgung und Übergänge der Versorgung über die Lebensspanne

Im Jahr 2016 wurde die Leitlinie der American Academy of Neurology (AAN) aus dem Jahr 2005 zur Kortikosteroid-Behandlung von DMD aktualisiert.

Allgemeine Empfehlungen für die medizinische Versorgung bei DMD wurden 2010 von der DMD Care Considerations Working Group unter der Schirmherrschaft des US CDC herausgegeben. Dazu gehören:

• DMD: Diagnose und pharmakologisches und psychosoziales Management
• DMD: Implementierung einer multidisziplinären Versorgung

Eine familienfreundliche Version der Leitlinien ist mit freundlicher Genehmigung von TREAT-NMD erhältlich. Die MDA hat an der Entwicklung des umfassenden Leitfadens mitgewirkt.

Leitlinien für die Betreuung von Menschen mit DMD, die eine Anästhesie oder Sedierung erhalten, wurden 2007 vom American College of Chest Physicians veröffentlicht.

Empfehlungen für die kardiovaskuläre Gesundheitsüberwachung bei BMD- und DMD-Trägern wurden 2005 von der American Academy of Pediatrics herausgegeben.

Leitlinien für die Atemwegsversorgung bei DMD wurden 2004 von der American Thoracic Society herausgegeben.

1. Birnkrant, D. J. et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet. Neurol. (2018). doi:10.1016/S1474-4422(18)30025-5
2. Birnkrant, D. J. et al. American College of Chest Physicians consensus statement on the respiratory and related management of patients with Duchenne muscular dystrophy undergoing anesthesia or sedation. in Chest (2007). doi:10.1378/chest.07-0458
3. Raman, S. V et al. Eplerenone for early cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. Neurol. (2015). doi:10.1016/S1474-4422(14)70318-7
4. Birnkrant, D. J. et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet. Neurol. (2018). doi:10.1016/S1474-4422(18)30024-3
5. McDonald, C. M. et al. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet (2018). doi:10.1016/S0140-6736(17)32160-8
6. Biggar, W. D. et al. Deflazacort in Duchenne muscular dystrophy: Ein Vergleich von zwei verschiedenen Protokollen. Neuromuscul. Disord. (2004). doi:10.1016/j.nmd.2004.05.001
7. Angelini, C. et al. Deflazacort in Duchenne dystrophy: Study of long-term effect. Muscle Nerve (1994). doi:10.1002/mus.880170405
8. Biggar, W. D., Harris, V. A., Eliasoph, L. & Alman, B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul. Disord. (2006). doi:10.1016/j.nmd.2006.01.010
9. JR, M. et al. Randomisierte, doppelblinde sechsmonatige Studie mit Prednison bei Duchenne-Muskeldystrophie. in New England journal of medicine (1989). doi:10.1056/NEJM198906153202405
10. Henricson, E. K. et al. The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study: Glucocorticoid treatment preserves clinically meaningful functional milestones and reduces rate of disease progression as measured by manual muscle testing and othe. Muscle and Nerve (2013). doi:10.1002/mus.23808
11. Schram, G. et al. All-cause mortality and cardiovascular outcomes with prophylactic steroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J. Am. Coll. Cardiol. (2013). doi:10.1016/j.jacc.2012.12.008
12. Bach, J. R., Martinez, D. & Saulat, B. Duchenne muscular dystrophy: Die Wirkung von Glukokortikoiden auf den Einsatz des Beatmungsgeräts und die Gehfähigkeit. Am. J. Phys. Med. Rehabil. (2010). doi:10.1097/PHM.0b013e3181e72207